Augšanas hormons uzlabo ar autismu saistītu traucējumu sociālos traucējumus
Jauns pētījums ir atklājis, ka augšanas hormons var ievērojami uzlabot sociālos traucējumus, kas saistīti ar autisma spektra traucējumiem (ASD) pacientiem ar saistītu ģenētisko sindromu.
Izmēģinājuma pētījums, kas tika veikts Ikaņas Medicīnas skolā Sinaja kalnā, koncentrējās uz insulīnam līdzīga augšanas faktora-1 (IGF-1) izmantošanu, lai ārstētu Phelan-McDermid sindromu (PMS), traucējumu, ko izraisa dzēšana vai mutācija. SHANK3 gēna 22. hromosomā.
Saskaņā ar pētnieku teikto, līdztekus attīstības un valodas kavējumiem un motorisko prasmju deficītam lielākajai daļai cilvēku ar PMS ir arī autisma spektra traucējumi.
SHANK3 ir šīs jomas pētījumu fokuss, jo tam ir būtiska loma sinapses darbībā, atstarpes starp nervu šūnām, kas “izlemj”, vai ziņojumi turpinās pa nervu ceļiem, regulējot ķermeņa procesus, paskaidroja pētnieki.
Kaut arī PMS ir reta slimība, progresīvā ģenētiskā tehnoloģija ir atklājusi, ka tas ir samērā izplatīts ASD cēlonis, piebilst pētnieki.
"Mūsējais ir pirmais kontrolētais pētījums par jebkādu Phelan-McDermid sindroma ārstēšanu," sacīja Aleksandrs Kolevzons, MD, Seaveras autisma centra klīniskais direktors Icahn Medicīnas skolā Sinaja kalnā.
"Tā kā dažādi ASD ģenētiskie cēloņi saplūst kopējos ķīmisko signālu signālu ceļos, šī pētījuma rezultāti var ietekmēt daudzas ASD formas."
IGF-1 veicina nervu šūnu izdzīvošanu, sinaptisko nobriešanu un sinaptisko plastiskumu, sinapses spēju laika gaitā stiprināties vai vājināt, reaģējot uz to aktivitātes palielināšanos vai samazināšanos, norāda pētnieki. To apstiprina Pārtikas un zāļu pārvalde maza auguma ārstēšanai.
Sinaja kalna pētījuma atklājumi liecina, ka IGF-1 ir droša, pieļaujama un saistīta ar ievērojamu gan sociālo traucējumu, gan ierobežojošas uzvedības uzlabošanos, piemēram, aizraušanos ar vienu priekšmetu vai darbību; stipra piesaiste vienam konkrētam objektam; aizraušanās ar objekta daļu, nevis visu objektu; vai nodarbošanās ar kustībām vai lietām, kas kustas cilvēkiem ar PMS.
Sīnāja kalna pētnieki iesaistīja deviņus bērnus vecumā no pieciem līdz 15 gadiem, kuriem tika diagnosticēta PMS, placebo kontrolētā, dubultmaskētā, pārrobežu dizaina pētījumā. Visi bērni tika nejauši izvēlēti trīs mēnešu ārstēšanas ar IGF-1 un trīs mēnešu placebo.
Pētījumā tika atklāts, ka IGF-1 fāze bija saistīta ar ievērojamu sociālās atstumtības un ierobežojošas uzvedības uzlabošanos, ko mēra pēc Aberrant Behavior Checklist un Repetitive Behavior Scale - abas standarta uzvedības skalas, ko izmantoja, lai novērtētu ārstēšanas sekas ASD.
Preklīniskie pētījumi ar pelēm ar nepietiekamu SHANK3, kas izstrādāti Sinaja kalnā, un cilvēku neironu modeļi, kas iegūti no pluripotentām cilmes šūnām - cilmes šūnām, kas spēj radīt vairākas atšķirīgas bioloģiskas reakcijas - cilvēkiem ar SHANK3 deficītu, iepriekš ieteica, ka IGF-1 var mainīt sinaptisko plastiku un motorisko mācību deficīts, atzīmēja pētnieki.
Šie pētījumi veidoja pamatu šim klīniskajam pētījumam. Pēc pētnieku domām, pētījuma rezultāti sniedz atbalstu pastāvīgajiem centieniem attīstīt saistītu zāļu ārstēšanu.
"Šis klīniskais pētījums ir daļa no paradigmas maiņas, lai izstrādātu mērķtiecīgas, slimību modificējošas zāles, kas īpaši paredzētas ASD galveno simptomu ārstēšanai," sacīja Džozefs Buxbaums, Ph.D., Seaveras Autisma centra direktors un psihiatrijas, ģenētikas un genomikas un neirozinātnes Sinaja kalnā.
"Šī izmēģinājuma izmēģinājuma rezultāti atvieglos lielākus pētījumus, kas precīzāk informē par efektivitāti un mērķtiecīgāku terapeitisko ārstēšanu."
Šis pētījums, kuru finansēja Beatričes un Semjuela A. Sīveru fonds un Nacionālais garīgās veselības institūts, tika publicēts žurnālā Molekulārais autisms.
Avots: Sinaja kalna veselības sistēma
