Peles pētījums liecina, ka vēža zāles var apkarot trauslo X autismu
Jauni pētījumi liecina, ka cilvēkiem, kurus skārusi izplatīta iedzimta autisma forma, var palīdzēt zāles, kuras tiek pārbaudītas kā vēža ārstēšana.
Visizplatītākais autisma spektra traucējumu ģenētiskais cēlonis ir Trauslā X sindroms - stāvoklis, kas skar apmēram vienu no 4000 zēniem un vienu no 6000 meitenēm. Pašlaik zāļu nav.
Trausliem X pacientiem mainās ķīmiskais ceļš smadzenēs, izraisot olbaltumvielu pārpalikumu smadzenēs. Jauni pētījumi liecina, ka zināma dabiski sastopama ķīmiska viela, ko sauc par cerosporamīdu, var bloķēt ceļu un uzlabot peles sabiedriskumu ar šo stāvokli.
Komanda Edinburgas universitātē un Makgila universitātē Kanādā identificēja galveno molekulu eIF4E, kas virza pārmērīgu olbaltumvielu ražošanu trauslā X pacientu smadzenēs.
Tas var izraisīt uzvedības simptomus, kas ietver mācīšanās grūtības. Tas var izraisīt arī nopietnākas intelektuālās attīstības traucējumus, aizkavēšanos runas un valodas attīstībā un problēmas ar sociālo mijiedarbību.
"Mēs noskaidrojām, ka eIF4E regulē fermenta MMP-9 ražošanu, kas nojauc un pārkārto savienojumus starp smadzeņu šūnām, ko sauc par sinapsēm," sacīja McGill profesors un pētījuma līdzautors Dr. Nahums Sonenbergs.
"Pārmērīgs MMP-9 izjauc komunikāciju starp smadzeņu šūnām, izraisot izmaiņas uzvedībā."
Komanda atklāja, ka ārstēšana ar kerkosporamīdu bloķē eIF4E aktivitāti un tāpēc samazina MMP-9 daudzumu un novērš uzvedības simptomus pelēm ar Fragile X sindroma versiju.
Jaunie atklājumi liecina, ka to varētu izmantot kā ārstēšanu pacientiem ar trauslo X sindromu. Pētījums ir publicēts žurnālā Šūnu pārskati.
Makgila pēcdoktorants un pētījuma līdzautors Dr. Arkādijs Khoutorskis sacīja, ka “Enerģiskais MMP-9 jau iepriekš ir saistīts ar Trauslā X sindromu. Jaunums mūsu pētījumos ir pierādījums tam, ka slimības simptomus var kontrolēt, manipulējot ar eIF4E aktivitāti ar pieejamajiem zāļu kandidātiem. "
"Mūsu atklājumi paver durvis mērķtiecīgai trauslā X sindroma ārstēšanai," sacīja neirozinātnieks Christos Gkogkas, Ph.D., no Edinburgas Universitātes Patrika savvaļas centra autisma, trauslā X sindroma un intelektuālo traucējumu pētījumu centra.
"Izstrādājot ārstēšanu, kas bloķē tikai šo ceļu, ir cerība, ka mēs varam ierobežot iespējamās blakusparādības un izstrādāt terapiju, kas ir efektīvāka nekā vispārējā ārstēšanas pieeja."
Avots: Makgila universitāte